LONDÝN - Vedcom sa po prvý raz podarilo potlačiť genetickú chybu v mozgu, ktorá spôsobuje neurodegeneratívnu Huntingtonovu chorobu. Do mozgovomiechového moku pacientov vstrekli experimentálny liek, ktorý výrazne znížil množstvo toxického proteínu v mozgu.
Tím vedcov z londýnskej University College uviedol, že odteraz existuje nádej na vyliečenie tohto smrteľného ochorenia. Ich objav predstavuje podľa odborníkov najväčší prelom v liečbe neurodegeneratívnych ochorení za posledných päťdesiat rokov.
Ochorenie spôsobuje mutácia chromozómu DNA, ktorá je dedičná. Za normálnych okolností produkuje chromozóm proteín s názvom huntingtin, ktorý je dôležitý pre vývoj mozgu. Huntingtonova choroba ale tento proteín poškodzuje a mení ho na ničiteľa mozgových buniek. Nový liek chybný gén potláča. Experimentálnu liečbu podstúpilo doteraz už 46 pacientov. Po vstreknutí látky do mozgovomiechového moku sa u všetkých výrazne znížili hladiny poškodeného proteínu v mozgu.
Huntingtonova choroba je jedno z najzávažnejších ochorení mozgu. Niektorí pacienti ju opisujú ako spojenie Alzhaimerovej a Parkinsonovej choroby a ochorením motorických nervov. Postihnutým pri nej nezadržateľne odumierajú mozgové bunky, čo trvalo ovplyvňuje ich pohyb, pamäť, správanie a schopnosti jasne rozmýšľať. Ochorenie postihuje rovnako mužov, ako aj ženy vo veku 30 až 40 rokov. Pacienti zomierajú v priebehu 10 až 20 rokov od objavenia sa prvých príznakov.
